Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a anunțat vineri că a finalizat revizuirea beneficiilor unui medicament pentru distrofia musculară Duchenne și a concluzionat că eficacitatea acestuia nu a fost confirmată la pacienții cu mutație de tip nonsens.
Această revizuire urmează unei reexaminări solicitate de compania care comercializează medicamentul după ce EMA a concluzionat la începutul acestui an că autorizația de introducere pe piață pentru acest medicament nu ar trebui reînnoită, scrie News.ro.
În urma unei reexaminări a datelor disponibile, Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) a confirmat recomandarea sa anterioară de a nu reînnoi autorizația condiționată de introducere pe piață pentru medicamentul Translarna (substanța activă ataluren).
28 noiembrie - Profit Financial.forum
Comitetul a concluzionat că eficacitatea medicameentului nu a fost confirmată.
Atunci când medicamentul a fost autorizat în 2014, existau incertitudini cu privire la eficacitatea sa, a declarat EMA într-un comunicat publicat vineri.
Având în vedere lipsa de tratamente pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne, medicamentul a primit autorizare condiționată de introducere pe piață, iar producătorului medicamentului (PTC Therapeutics) i s-a solicitat să efectueze noi studii pentru a confirma pe deplin beneficiile acestuia.
De atunci, au fost efectuate două studii pentru confirmarea beneficiilor medicamentului. Primul nu a reușit să confirme eficacitatea acestuia, dar a sugerat că un subgrup de pacienți, cei cu un declin progresiv al capacității de a merge, ar putea fi mai sensibili la tratament. Prin urmare, a fost efectuat un al doilea studiu pentru a evalua efectul medicamentului la acest subgrup de pacienți.
Acest al doilea studiu a comparat efectul medicamentului cu cel al unui placebo (un tratament fictiv) după 18 luni de tratament. Cu toate acestea, studiul nu a reușit să demonstreze că medicamentul ataluren a avut un efect benefic la acești pacienți, deși era de așteptat ca aceștia să beneficieze cel mai mult de tratament.
În plus, EMA a specificat că a reevaluat datele unui studiu care a comparat rezultatele asupra sănătății pacienților din două registre de pacienți; un registru a inclus pacienți tratați cu acest medicament și celălalt a inclus pacienți care nu au fost tratați cu acesta.
Cu toate acestea, Comitetul EMA nu a putut trage concluzii ferme cu privire la beneficiile medicamentului din aceste date, din cauza mai multor diferențe între registre și a prejudecăților care fac comparația neconcludentă, a indicat autoritatea europeană de reglementare din domeniul sănătății.
În plus, EMA a considerat că aceste date nu depășesc rezultatele celor două studii post-autorizare care nu au confirmat beneficiile medicamentului.
Agenția a specificat că în evaluarea sa a consultat părinți de băieți cu distrofie musculară Duchenne de diferite vârste, neurologi și profesioniști din domeniul sănătății, și că a luat în considerare informațiile primite de la părinți sau îngrijitori ai băieților afectați de această boală, organizații ale pacienților, organizații ale profesioniștilor din domeniul sănătății și medici curanți.
EMA a specificat că recunoaște necesitatea unui tratament eficient pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne, cu toate acestea, consideră că beneficiile medicamentului nu au fost confirmate. Prin urmare, Agenția a recomandat ca autorizația de introducere pe piață să nu fie reînnoită.
Dacă această recomandare este confirmată de Comisia Europeană, medicamentul nu va mai fi autorizat în Uniunea Europeană (UE).
EMA este instituția responsabilă de evaluarea medicamentelor pentru care companiile farmaceutice solicită autorizații de punere pe piață la nivel centralizat în Uniunea Europeană.
Decizia de autorizare de punere pe piață aparține Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experților EMA.
