Este prima autorizație de acest tip acordată unei bănci de celule stem din România și permite fabricarea, în condiții de Bună Practică de Fabricație (Good Manufacturing Practice – GMP), a produselor de terapie avansată bazate pe celule stem mezenchimale obținute din țesutul cordonului ombilical, destinate utilizării în studii clinice. Acestea pot fi utilizate atât în regim autolog, prin folosirea propriilor celule stem stocate la naștere, cât și în regim alogen înrudit, pentru un frate sau o altă rudă compatibilă. Certificarea confirmă faptul că activitățile de fabricație, control al calității, testare, stocare și eliberare a produselor sunt desfășurate în conformitate cu cerințele europene de Bună Practică de Fabricație, în spații autorizate, prin procese controlate și validate și cu respectarea unor standarde stricte de siguranță, calitate și trasabilitate.
„Această autorizație marchează o etapă esențială în dezvoltarea medicinei regenerative în România. Ea confirmă că infrastructura, procesele și standardele noastre de fabricație respectă cele mai exigente cerințe aplicabile producției de medicamente pentru terapii avansate și ne permite să susținem dezvoltarea studiilor clinice în acest domeniu. Este rezultatul a peste 15 ani de investiții constante în tehnologie, oameni și sisteme de calitate", susține Adrian Pânzaru, Director Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA.
De la stocarea celulelor stem la fabricația de medicamente pentru cercetare clinică
Autorizația ANMDMR permite extinderea activității Băncii Centrale de Celule Stem de la activitatea de stocare a celulelor și țesuturilor către capacitatea de fabricație a medicamentelor de terapie avansată destinate cercetării clinice, într-un cadru reglementat și conform celor mai înalte standarde de calitate și siguranță.
„Obținerea autorizației de fabricatie și a certificării GMP creează premisele pentru implicarea în studii clinice dedicate dezvoltării unor terapii inovatoare pentru afecțiuni pentru care opțiunile terapeutice disponibile sunt limitate cum ar fi bronhodisplazia pulmonară, hipoxia sauhemoragia cerebrală, tulburări de spectru autist etc. Astfel, putem colabora cu organizatori ai studiilor clinice, centre de cercetare și instituții medicale din țară și din străinătate, furnizând produse de terapie avansată bazate pe celule stem mezenchimale. Aceste parteneriate contribuie la accelerarea cercetării și la dezvoltarea unor noi opțiuni terapeutice pentru pacienți", ne-a declarat Dr. Magda Dulugiac, doctor în biologie și manager al Laboratorului de Celule Stem din cadrul Băncii Centrale de Celule Stem REGINA MARIA.
Experiența clinică care stă la baza dezvoltării cercetării
Această autorizație oferă acum posibilitatea de a iniția demersurile necesare pentru autorizarea unor studii clinice dedicate nou-născuților și copiilor care au unități de celule stem recoltate la naștere și stocate.
„Obiectivul nostru este să contribuim la dezvoltarea unor noi opțiuni terapeutice bazate pe medicina regenerativă, în deplină conformitate cu standardele de siguranță și cerințele autorităților de reglementare”, a adaugat Dr. Magda Dulugiac.
Ce sunt medicamentele de terapie avansată (ATMP)?
Medicamentele de terapie avansată reprezintă o categorie de produse terapeutice inovatoare bazate pe celule, gene sau inginerie tisulară, dezvoltate în afara organismului, prin procese complexe de fabricație, care le pregătesc pentru îndeplinirea unei funcții terapeutice specifice. În Uniunea Europeană, acestea sunt reglementate printr-un cadru legislativ dedicat și pot fi utilizate numai în condiții strict controlate, inclusiv în cadrul studiilor clinice autorizate.
Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA asigură, în calitate de bancă, stocarea țesutului de cordon ombilical recoltat la naștere, iar în calitate de fabricant utilizează acest țesut pentru izolarea și multiplicarea celulelor stem mezenchimale care intră în compoziția medicamentului pentru terapie avansată. Produsul astfel obținut este destinat exclusiv utilizării pentru copilul de la care provine țesutul stocat - în regim autolog, sau pentru o rudă a acestuia - în regim alogen înrudit.
Despre Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA
Banca Centrală de Celule Stem REGINA MARIA este acreditată de Agenția Națională de Transplant din 2009 pentru stocarea de celule stem din sângele și țesutul cordonului ombilical și, din 2022, pentru stocarea altor tipuri de celule și țesuturi (osos, cardiovascular, ocular, reproductiv). Instituția are peste 50.000 de unități stocate. Autorizația ANMDMR din 2026 marchează o nouă etapă: trecerea de la activitatea de stocare la capacitatea de fabricație a unui produs medicamentos utilizabil în cercetare clinică, sub reglementarea ANMDMR.
