Autoritățile americane responsabile de sănătatea publică au aprobat o terapie cu gene ce costă 3,5 milioane de dolari, cu 1,5 milioane mai mult decât Zolgensma, până acum cel mai scump medicament din lume, relatează CBS și Bloomberg.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat Hemgenix prima terapie cu gene pentru tratarea hemofiliei, boala care provoacă tulburări severe ale coagulării sângelui.
O terapie administrată într-o singură doză, Hemgenix este destinată tratării adulților diagnosticați cu Hemofilie B, forma de hemofilie mai puțin comună care afectează preponderent bărbații, scrie Hotnews.ro.
CSL Behring, producătorul de medicamente cu sediul în statul american Pennsylvania care a dezvoltat terapia, a anunțat prețul de 3,5 milioane de dolari la puțin timp după primirea aprobării din partea (FDA).
Behring afirmă că terapia pe care a dezvoltat-o va reduce costurile de sănătate pentru pacienții din Statele Unite întrucât aceștia vor ajunge mai rar la spital cu sângerări și vor avea nevoie de mai puține tratamente pentru probleme cu coagularea.
Cel mai scump medicament din lume, dezvoltat de o companie americană
Biblioteca Națională de Medicină din Statele Unite afirmă că prețul de 3,5 milioane de dolari face din Hemgenix cel mai scump medicament din lume, acesta depășind de departe terapia cu gene Zolgensma dezvoltată de gigantul farmaceutic elvețian Novartis pentru tratarea atrofiei spinale musculare, care costă în jur de 2 milioane de dolari.
Aprobat de FDA în 2019, Zolgensma a atras atenția presei din întreaga lume în ultimii 3 ani din cauza unor campanii de crowdfunding demarate pentru a strânge bani copiilor bolnavi care au nevoie de tratament.
Agenția Reuters subliniază că Hemgenix este prima terapie pe bază de gene pentru hemofilie, oferind o soluție pe termen lung pentru pacienți, spre deosebire de celelalte tratamente dezvoltate până acum de Biogen, Pfizer și alții, care presupun infuzii regulate.
În jur de o persoană din 40.000 suferă de boala genetică la nivel mondial, afecțiunea fiind cauzată de o mutație ce perturbă capacitatea organismului de a produce factorul IX al coagulării.
Hemgenix este o terapie ce folosește un virus modificat pentru a transporta o genă în ficatul pacientului care să producă factorul IX.
Behring a anunțat că va începe să comercializeze imediat acest medicament în Statele Unite.
