Este primul tratament autorizat dintr-o nouă clasă terapeutică și este destinat pacienților la care boala nu este controlată adecvat prin terapiile existente.
Policitemia vera este o formă rară și cronică de cancer al sângelui, în care măduva osoasă produce prea multe globule roșii. Creșterea numărului acestora face sângele mai vâscos și favorizează apariția cheagurilor. Pacienții prezintă astfel un risc mai mare de complicații cardiovasculare grave, inclusiv accident vascular cerebral (AVC) și infarct miocardic, scrie News.ro.
Una dintre principalele ținte ale tratamentului este menținerea hematocritului sub 45%. Hematocritul reprezintă proporția din volumul total al sângelui ocupată de globulele roșii, iar menținerea sa sub acest nivel reduce riscul de complicații cardiovasculare asociate bolii.
Pentru menținerea hematocritului în limitele recomandate, pacienții pot avea nevoie de recoltări repetate de sânge în scop terapeutic (flebotomii). Procedura presupune recoltarea unei cantități de sânge dintr-o venă pentru a reduce numărul globulelor roșii. Unii pacienți continuă să necesite frecvent această intervenție chiar dacă urmează tratamentul standard.
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat, vineri, Mimrylo (rusfertide) pentru tratamentul adulților cu policitemie vera.
Acesta este primul tratament aprobat pentru policitemia vera care imită acțiunea hormonului hepcidină, produs în mod natural de organism, în principal de ficat, care reglează cantitatea de fier care intră în fluxul sanguin din intestine, depozitele hepatice și celulele care reciclează globulele roșii vechi. Fierul este necesar pentru producerea globulelor roșii.
Prin limitarea cantității de fier disponibile pentru formarea de noi globule roșii, tratamentul reduce producerea excesivă a acestora și contribuie la controlul hematocritului.
Noul medicament se administrează prin injecție subcutanată o dată pe săptămână.
Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu clinic de fază 3 VERIFY, multicentric, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo. Studiul a inclus 293 de adulți cu policitemie vera care aveau nevoie de flebotomii frecvente în pofida tratamentului standard.
Participanții au fost repartizați în două grupuri. Un grup a primit noul medicament, iar celălalt placebo, timp de 32 de săptămâni. Tratamentul a fost administrat subcutanat, o dată pe săptămână, iar doza a fost ajustată pentru menținerea hematocritului sub 45%.
Principalul criteriu de evaluare a urmărit proporția pacienților care nu au îndeplinit criteriile pentru efectuarea unei flebotomii între săptămânile 20 și 32.
În grupul tratat cu noua opțiune de tratament, 76,9% dintre pacienți nu au avut nevoie de flebotomie în perioada evaluată, comparativ cu 32,9% dintre cei care au primit placebo.
Cele mai frecvente reacții adverse asociate tratamentului au fost reacțiile la locul injectării și anemia.
„Persoanele cu policitemie vera se confruntă cu necesitatea recoltărilor frecvente de sânge pentru a ține sub control consecințele produse de excesul de globule roșii”, a declarat medicul dr. Tanya Wroblewski, director al Diviziei de hematologie pentru afecțiuni necanceroase din cadrul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor al FDA.
Potrivit medicului, noul tratament poate reduce povara asociată acestor proceduri repetate.
FDA a acordat medicamentului statutul de evaluare prioritară, procedură utilizată pentru cererile de autorizare care îndeplinesc criteriile agenției pentru o revizuire accelerată. Autorizarea a fost acordată Takeda Pharmaceuticals U.S.A., filiala americană a grupului farmaceutic japonez, care deține în prezent drepturile exclusive la nivel mondial pentru dezvoltarea și comercializarea tratamentului. Compania este responsabilă de viitoarele demersuri de reglementare la nivel global.
Aceasta a încheiat în 2024 un acord de licențiere și colaborare cu Protagonist Therapeutics, compania americană care a descoperit substanța și a condus dezvoltarea clinică a medicamentului până în faza 3. Tratamentul nu este autorizat în prezent în Uniunea Europeană.
Potrivit companiei farmaceutice, tratamentul urmează să devină disponibil pacienților din Statele Unite în termen de 48 de ore de la autorizare. Prețul de lansare nu a fost anunțat.
Vaccin împotriva cancerului de piele
Moderna și Merck au anunțat recent că au testat cu succes un vaccin ARNm împotriva cancerului de piele.
Vaccinul pe bază de ARN mesager, administrat împreună cu imunoterapia Keytruda produsă de Merck, și-a atins principalele obiective în studiul realizat pe peste 1.100 de pacienți cu melanom cu risc ridicat sau avansat. În cazul acestora, tumorile detectabile fuseseră îndepărtate complet prin intervenție chirurgicală.
Combinația a prelungit semnificativ perioada în care pacienții au trăit fără reapariția melanomului, comparativ cu administrarea Keytruda ca tratament unic. De asemenea, terapia a redus riscul răspândirii cancerului în alte zone ale organismului.
Studiul va continua pentru evaluarea altor criterii importante, inclusiv impactul tratamentului asupra supraviețuirii generale. Merck și Moderna intenționează să prezinte datele la un viitor congres medical internațional și urmează să înceapă în lunile următoare discuțiile cu autoritățile de reglementare privind eficacitatea și siguranța terapiei.
Vaccinul este conceput individual pentru fiecare pacient. Tumorile prezintă combinații diferite de mutații chiar și în cazul persoanelor care suferă de același tip de cancer, iar tratamentul Moderna-Merck este realizat astfel încât să țintească mutațiile specifice identificate în tumora fiecărui pacient.
Scopul vaccinului este de ”a antrena” sistemul imunitar să recunoască markerii specifici ai celulelor canceroase și să le distrugă. Keytruda este administrat concomitent pentru a amplifica răspunsul imun împotriva cancerului.
Rezultatele sunt importante în special pentru tratamentul melanomului, cea mai letală formă de cancer de piele. Deși reprezintă doar aproximativ 1% dintre cancerele cutanate, melanomul provoacă majoritatea deceselor asociate acestora.
Companiile testează deja vaccinul personalizat și împotriva altor tipuri de tumori, printre care cancerul pulmonar fără celule mici, cancerul vezicii urinare și carcinomul renal. Rezultatele studiului în melanom ar putea astfel valida o nouă abordare terapeutică personalizată, cu potențial de utilizare în mai multe forme de cancer.
Anunțul a provocat o reacție spectaculoasă pe bursă. Acțiunile Moderna au crescut cu peste 120% miercuri dimineață, iar cele ale Merck cu peste 10%. Înaintea creșterilor, Moderna avea o capitalizare de aproximativ 25 de miliarde de dolari, iar Merck de aproximativ 333 de miliarde de dolari.
Moderna și Merck dezvoltă împreună vaccinuri personalizate împotriva cancerului pe bază de ARNm încă din 2016, anunță BiziDay. Melanomul prezintă, de obicei, un nivel ridicat de mutații, ceea ce face greu de realizat un vaccin identic pentru toții pacienții. În prezent sunt în curs de desfășurare și alte studii privind diferite tipuri de cancer, printre care cancerul de vezică urinară, o formă frecventă de cancer pulmonar și cancerul renal.
Investitorii și cercetătorii vor urmări cu atenție cât de eficient se va dovedi vaccinul Intismeran, întrucât acest lucru ar putea determina șansele sale de aprobare și amploarea utilizării sale. Pentru Moderna, rezultatele ar putea deschide accesul la piața medicamentelor împotriva cancerului, în valoare de peste 240 de miliarde de dolari, în timp ce pentru Merck, noul tratament ar putea compensa pierderea viitoare a brevetului pentru Keytruda.
Vaccinurile personalizate împotriva cancerului sunt complicate și costisitoare, astfel că rămân incertitudini privind gradul de accesibilitate al acestora, în cazul în care ar fi și aprobate. Stéphane Bancel, directorul executiv al Moderna, a afirmat că compania speră să lanseze medicamentul pe piață în 2027.
Singurul vaccin terapeutic împotriva cancerului aprobat până în prezent de autoritatea americană este Provenge, o imunoterapie personalizată pentru cancerul de prostată.
